렌티바이러스 (2) 썸네일형 리스트형 가족성 HLH 퍼포린 경로 표적 신약 지도: PRF1·UNC13D 최신 동향 가족성 HLH의 퍼포린 경로를 직접 겨냥한 유전자치료 동향을 정리했습니다. PRF1·UNC13D 중심 파이프라인, 브리지 치료, 장기 추적·안전성 포인트를 한눈에 살펴봅니다. **가족성 혈구탐식성 림프조직구증(HLH)**의 핵심 병인은 세포독성 림프구의 퍼포린 경로 장애다. PRF1, UNC13D, STX11, STXBP2 등 유전자 결함은 세포독성 분비와 표적 세포 사멸을 무력화하고, 그 결과 전신 염증 폭주가 이어진다. 최근 치료의 초점은 급성기 진정 후 퍼포린 경로 자체를 복원하는 유전자치료로 이동하고 있으며, 특히 PRF1 교정과 UNC13D(Munc13-4) 복원 전략이 차세대 후보로 부상했다. 구체 승인·급여 현황과 수치화된 효과는 국가·시점별 변동이 커 일부 항목은 자료상 확인 불가로 최신 .. SCID 유전자치료 장기 추적 리포트: X-linked·ADA-SCID 비교 SCID에서 유전자치료의 장기 성과를 정리합니다. ADA-SCID와 X-linked SCID의 면역재구성, 장기 안전성, 15년 LTFU 실무 포인트를 비교했습니다. **중증복합면역결핍(SCID)**에서 유전자치료는 자가 조혈모세포를 교정해 면역계를 재구성하는 전략으로 자리 잡고 있다. 특히 X-linked SCID와 ADA-SCID는 렌티바이러스 기반 접근으로 장기 면역재구성과 안전성 데이터가 축적되고 있다. 다만 장기 추적 표준, 감시 항목, 재치료 여부는 질환형과 벡터·조건요법에 따라 달라 개별화가 필수다.SCID와 유전자치료: 원리와 성과 판단 틀SCID는 T·B·NK 기능 전반이 저하되는 중증 선천면역결핍으로, 유전자치료는 결함 유전자를 교정한 자가 조혈모세포를 환자에게 재주입해 장기 면역재구성.. 이전 1 다음
