위스코트-올드리치 증후군 (1) 썸네일형 리스트형 WAS 치료 결정 가이드: 조혈모세포 이식 vs CRISPR 유전자교정 위스코트-올드리치 증후군에서 조혈모세포 이식과 CRISPR 유전자교정의 효과·위험·접근성을 비교하고, 환자 유형별 선택과 장기 추적 포인트를 정리했습니다. 위스코트-올드리치 증후군에서 현재 임상 표준 축은 조혈모세포 이식이며, CRISPR 유전자교정은 주로 임상시험과 제한적 실무 적용이 논의되는 단계다. 공여자 일치도, 환자 연령과 감염 상태, 출혈 위험, 가족 계획 등 변수가 선택을 좌우한다. 구체적 수치·허가 범위는 국가·시점별 차이가 커 일부 항목은 자료상 확인 불가로 최신 지침 확인이 필요하다. WAS 병태생리와 치료 표적 개요WAS는 세포골격 조절 단백 결함으로 면역결핍, 혈소판 감소, 습진 및 감염 민감성이 동반되는 희귀 유전질환이다. 치료의 목표는 면역 기능 회복과 혈소판 정상화에 가까운 .. 이전 1 다음
