알렉산더병(Alexander Disease) GFAP 변이 표적 치료 개발 로드맵
GFAP 변이로 발생하는 알렉산더병의 표적 치료 로드맵을 정리했습니다. ASO·RNAi·CRISPRi 전략, 바이오마커, 전임상→임상 전환, 규제·제조·접근성, 실행 체크리스트와 타임라인을 한 번에 확인하세요. 알렉산더병은 성상교세포 GFAP 변이의 독성 획득으로 생기는 희귀 백질이영양증으로, 핵심 타깃은 과도하게 축적되는 GFAP 자체다. 동물모델에서 GFAP 저감이 병리와 기능을 되돌리는 결과가 제시되었고, 사람 대상 ASO 기반 후보도 임상 단계에 진입했다. 본 글은 GFAP 표적 치료의 과학적 정당성, 바이오마커, 전임상→임상 전환, 규제·제조 고려, 타임라인과 체크리스트를 한 번에 정리한다. 질환·기전 개요와 GFAP 타깃 정당성알렉산더병은 GFAP 변이가 성상교세포 중간섬유를 불안정화해 로젠..
